Un equipo médico de Londres ha conseguido por primera vez tratar con éxito la enfermedad de Huntington, una de las afecciones más crueles y para la que no existe todavía una cura. Esta enfermedad rara hace que las células nerviosas del cerebro se destruyan con el tiempo, afectando a los movimientos, la capacidad de pensar y la salud mental de los pacientes.
Los medicamentos disponibles actualmente son eficaces para controlar los síntomas, ya sean los trastornos motrices o las afecciones cognitivas o de salud mental. Sin embargo, este novedoso tratamiento del Centro de Enfermedad de Huntington del University College de Londres (UCL) ha demostrado ser, hasta la fecha, el único capaz de ralentizar en un 75 % la progresión de la enfermedad.
Un avance de la medicina genética
La enfermedad de Huntington debe su nombre a una alteración en el gen #huntingtina. Esta mutación hace que la proteína huntingtina se convierta en un destructor de las neuronas. Por ello, el tratamiento se ha enfocado en reducir los niveles de esta proteína para aminorar el daño que provoca en el cerebro.
Los investigadores modificaron un virus introduciéndole una secuencia de ADN especialmente diseñada para hacer frente a la enfermedad de Huntington. Posteriormente, la terapia se infunde en el cerebro, concretamente en el núcleo caudado y el putamen, lo que conlleva entre 12 y 18 horas de cirugía.
No obstante, el medicamento no podrá estar al alcance de todos los pacientes dada la complejidad y el costo de la cirugía. El doctor Wild ya vaticina que “sin duda será caro”, aunque todavía no existe un precio oficial para el fármaco.
